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Q1更新:今年4月,辉瑞宣布启动用“迷你”抗肌萎缩蛋白(mini-dystrophin)基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的1b期临床试验,首位患者于3月22日接受了治疗。预计该研究的早期数据将于2019年上半年完成。辉瑞带来的PF-06939926是一款在研重组AAV9衣壳,携带有在人肌肉特异性启动子控制下的“迷你”版dystrophin基因(mini-dystrophin)。

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